Экспертный совет американского Управления по контролю за продуктами питания и медикаментами (FDA) одобрил выход на рынок генной терапии острого лимфобластного лейкоза у детей и молодых взрослых. Окончательное разрешение FDA компания Novartis, скорее всего, получит уже 3 октября 2017 года. Если это произойдет, то такая терапия станет первой в своем роде одобренной FDA.
Суть терапии, получившей название CTL019, заключается в том, что у пациента забирают его собственные T-клетки (которые составляют часть иммунной системы), замораживают, отвозят на завод фармкомпании, с помощью специально модифицированного вируса иммунодефицита человека помещают в них ген, помогающий убивать злокачественные клетки (это может занять несколько недель), снова замораживают, отвозят в клинику и вводят обратно пациенту. Предполагается, что первоначально такое лечение станет доступно только в 30–35 американских больницах.
В исследованиях генная терапия показала многообещающие результаты: у 29 пациентов с 2015-го или 2016 года нет признаков заболевания, у 11 человек случился рецидив, 11 прошли дополнительное лечение.
Терапию нельзя назвать полностью безопасной: у некоторых пациентов она вызывает гриппоподобные симптомы (иногда достаточно серьезные) и судорожные приступы. Поэтому такую терапию планируется применять, когда стандартное лечение не работает, и поэтому такие побочные эффекты считаются оправданными.
Компания не раскрывает будущую стоимость терапии, но предполагается, что она составит около 300 тысяч долларов.
Как сообщает The New York Times, год назад, когда семья МакМехон готовилась к трансплантации костного мозга, они узнали о новой терапии, которую Коннор прошел затем в Duke University. Теперь он снова играет в хоккей. В сравнении со стандартным лечением, когда требуются десятки спинномозговых пункций и болезненных исследований костного мозга, новое лечение было куда легче переносить, сказал отец Конора и призвал комиссию одобрить терапию.
